Leucodistrofia metacromatica, terapia genica efficace

ROMA (ITALPRESS) – Se somministrata precocemente, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica, che porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire. A confermarlo è uno studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto presso l’Ospedale San Raffaele di Milano dalle ricercatrici cliniche Francesca Fumagalli e Valeria Calbi, con il coordinamento di Alessandro Aiuti, vice-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica.
gsl